史上最昂貴的藥納入醫(yī)保 35歲“新泉州人”成全省首位受益者

“血小板明顯回升……”昨日，聽(tīng)到主治醫(yī)生說(shuō)檢查結(jié)果有好轉(zhuǎn)時(shí)，罕見(jiàn)病患者紀(jì)女士臉上露出了笑容。吉尼斯世界紀(jì)錄史上最昂貴的藥——“依庫(kù)珠單抗”，于2023年底被納入我國(guó)《醫(yī)保目錄》，2024年1月1日起正式施行。1月17日，紀(jì)女士在泉州注射了“依庫(kù)珠單抗”，成為該藥物納入醫(yī)保后的全省首位受益者。

紀(jì)女士為順利治療向黃濤醫(yī)生表示感謝

紀(jì)女士今年35歲，來(lái)自江西省上饒市。2002年，年僅13歲的她突然出現(xiàn)黃疸、渾身乏力等癥狀，被診斷為溶血性貧血。為了治病，她一邊求學(xué)，一邊輾轉(zhuǎn)多地求醫(yī)，服用了10年的藥物，但病情一直未能改善。2013年，她才在中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病研究所被確診為陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(簡(jiǎn)稱(chēng)PNH)。

PNH是一種慢性、進(jìn)行性、危及生命的血液系統(tǒng)罕見(jiàn)疾病，在2019版第一批《罕見(jiàn)病診療指南》中提到，該病的發(fā)病率約為十萬(wàn)分之一。

大學(xué)畢業(yè)后，紀(jì)女士到莆田市一家公司上班，但在泉州市洛江區(qū)安家，并在泉州市第一醫(yī)院就醫(yī)。其間，她與該院血液內(nèi)科副主任醫(yī)師黃濤相識(shí)。

在確診PNH后，即使知道造血干細(xì)胞移植是治愈該病的方法，但面對(duì)移植的風(fēng)險(xiǎn)及高昂的費(fèi)用，紀(jì)女士只能選擇輸血控制病情。過(guò)去的10年里，她每隔40天就要輸一次血，每次400毫升左右，懷孕期間基本上15天就要輸血一次。

這期間，她了解到“依庫(kù)珠單抗”可以治療自己的病，無(wú)奈的是，該藥在國(guó)外上市初期，使用一年的價(jià)格約280萬(wàn)元人民幣。2022年11月，該藥物獲批進(jìn)入我國(guó)臨床使用，每支價(jià)格仍高達(dá)2.06萬(wàn)元，一年費(fèi)用需160萬(wàn)元，且要長(zhǎng)期用藥，高昂的治療費(fèi)用讓PNH患者望而卻步。2023年11月，經(jīng)醫(yī)保談判后，該藥物的降價(jià)幅度超八成，昂貴藥終于有了“親民”價(jià)。

在得知這一消息時(shí)，紀(jì)女士立刻與黃濤聯(lián)系，科室馬上向醫(yī)院提出臨時(shí)采購(gòu)藥物的申請(qǐng)。不到一周的時(shí)間，1月15日，藥品采購(gòu)到位。1月17日，紀(jì)女士第一次接受了該藥物的注射，1月24日，進(jìn)行了第二次注射。

1月25日，紀(jì)女士到醫(yī)院復(fù)查。黃濤說(shuō)，檢查結(jié)果顯示，她的疲乏、排血尿等癥狀較之前減輕，多個(gè)關(guān)鍵指標(biāo)都有所好轉(zhuǎn)。

該院血液內(nèi)科主任醫(yī)師劉德斌告訴記者，經(jīng)醫(yī)院了解，紀(jì)女士是“依庫(kù)珠單抗”納入醫(yī)保后，全省首位臨床和醫(yī)保的雙獲益者。

紀(jì)女士憧憬著，不久的將來(lái)，能陪兒子爬清源山，像正常人一樣鍛煉、生活，越來(lái)越多的病友盡快用上“依庫(kù)珠單抗”，得到更好的治療。

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讓罕見(jiàn)病被更多人關(guān)注

紀(jì)女士說(shuō)，她非常感謝泉州市第一醫(yī)院10多年來(lái)對(duì)她的治療和幫助。

泉州市第一醫(yī)院血液內(nèi)科主任李純團(tuán)介紹，PNH作為一種罕見(jiàn)病，多發(fā)于青壯年，77%的患者在20—40歲發(fā)病。受疾病所累，患者會(huì)出現(xiàn)血紅蛋白尿、疲乏、全血細(xì)胞減少、血栓形成、黃疸與肝脾腫大，甚至出現(xiàn)認(rèn)知障礙。

有研究顯示，57.4%的患者發(fā)病后確診，平均確診時(shí)間1.9年，最長(zhǎng)經(jīng)歷時(shí)間為18.9年。泉州每年新發(fā)的病例不到10人。

李純團(tuán)表示，患者從發(fā)病到確診可以說(shuō)是“路遙遙、途漫漫”，患者所面臨的不僅僅是沉重的心理負(fù)擔(dān)、疾病負(fù)擔(dān)，還有經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。目前PNH的治療方案主要是對(duì)癥支持治療、糖皮質(zhì)激素及免疫抑制治療。異基因造血干細(xì)胞移植是治愈性治療，但移植帶有一定風(fēng)險(xiǎn)，且費(fèi)用高昂，因此，PNH患者是否進(jìn)行移植，需考慮多方面因素才能決定。

“每一個(gè)小群體，都不應(yīng)該被放棄。”這是2021年國(guó)家醫(yī)保局談判代表在與藥企代表談判時(shí)說(shuō)的一句話。劉德斌說(shuō)，“依庫(kù)珠單抗”納入醫(yī)保后，無(wú)論是作為臨床醫(yī)生還是患者，都充分感受到了國(guó)家和醫(yī)保等政府部門(mén)推動(dòng)罕見(jiàn)病患者用藥保障的誠(chéng)意和決心。

“我們堅(jiān)信隨著國(guó)家和相關(guān)政府部門(mén)對(duì)罕見(jiàn)病的關(guān)注，罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥醫(yī)保政策落地速度將加快。”該院血液內(nèi)科學(xué)科帶頭人朱雄鵬教授表示，未來(lái)團(tuán)隊(duì)成員將繼續(xù)努力，讓罕見(jiàn)病被更多人關(guān)注，幫助罕見(jiàn)病患者戰(zhàn)勝病魔，重獲健康。